Paciente brasileiro com rara enfermidade priônica será o primeiro no mundo a testar substância da Regeneron em caráter de uso compassivo.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou nesta sexta-feira (4) a importação de uma terapia ainda sem testes em humanos para o influenciador digital Lito Sousa, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ). O paciente brasileiro será a primeira pessoa globalmente a receber a substância ALN-6457 para tratar o quadro neurológico raro e sem cura convencional.
O aval tramitou de forma excepcional e fora do rito padrão de aprovação de medicamentos no país. A fabricante da droga, a estadunidense Regeneron Pharmaceuticals, não possui registro comercial ou representação legal no Brasil. A solicitação formal partiu da equipe do Hospital Israelita Albert Einstein, responsável pelo acompanhamento médico, que incluiu o paciente em um programa de uso compassivo — mecanismo legal que garante acesso a compostos em fase pré-clínica para quadros irreversíveis e sem alternativas viáveis.
A articulação interinstitucional exigiu atuação conjunta envolvendo o Ministério da Saúde, a Anvisa, o hospital paulista e a agência reguladora americana, a FDA. O esforço logístico e burocrático foi coordenado por Mila Seidl, esposa do influenciador, que celebrou a aprovação pelas redes sociais. "O impossível está virando realidade! Estamos prontos para receber o tratamento! Expectativa de chegar no Brasil em 7/9 dias", declarou.
A urgência na liberação reflete a agressividade estrutural da enfermidade. A DCJ é desencadeada por príons, proteínas com dobramento anormal que invadem e destroem os neurônios, conferindo ao tecido cerebral um aspecto esponjoso. O neurologista José Bauab detalha que o dano celular se alastra velozmente pela rede de suporte neurológico (glia). "As partículas proteicas entram dentro do neurônio, intoxicam o neurônio, e vão tendo um comportamento absolutamente destrutivo e tóxico na célula", esclarece o médico.
Dados epidemiológicos consolidados pelo Ministério da Saúde indicam a letalidade implacável do quadro clínico: cerca de nove em cada dez diagnosticados evoluem para o óbito entre seis meses e um ano após o início dos sintomas, com uma sobrevida média de apenas cinco meses. Entre 2005 e 2021, o Brasil registrou 547 confirmações do agravo, majoritariamente concentradas em pacientes na faixa dos 55 aos 74 anos.
Os protocolos de dosagem, vias de administração e monitoramento do ALN-6457 pela equipe do Einstein ainda não foram divulgados. A observação clínica deste caso inaugural servirá como base de dados inédita para a literatura mundial no tratamento da síndrome priônica.
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